2500万一疗程终身服药-FDA批准最贵新药

clockwork丶:
您好圆脸，您再文章中提到凝血功能障碍时，用括号标注了一个瓷娃娃，这个瓷娃娃其实是罕见病成骨发育不全症的俗称。血友病的一个俗称是皇室病。希望您可以看到后可以本着科普严谨的态度修改一下。顺带一提我是一个成骨不全症的患者。

【回复】您好！ 看了您的留言我去查了一下发现血友病患者国内称“玻璃人”， 的确是我的错误。主观觉得很熟悉的名字认为没错就打字幕了，给您和大家造成困扰和不便我向您和各位道歉。感谢您的指正，也祝愿您和所有罕见病患者早日康复，幸福平安！
【回复】对的，瓷娃娃是易骨折，血友病是怕受伤出血，完全不一样
【回复】希望大家多多关注罕见病群体。和残疾群体。
yfoool:
换句话说： 健康 真的就是在赚钱 没病 就是最大的幸运了

【回复】可悲的是这些道理总是要在得病了才能深刻感受，不事到临头谁都会以为自己所享受的所拥有的一切都是理所当然。
【回复】回覆 @Yuzu一Kitty :不，只是普通人多而已，得了大病基本都要砸锅卖铁。
【回复】回复 @Yuzu一Kitty :有钱人得病了可以治，，所以找的是得穷病的
左拥右抱的枪兵:
罕见病定价高真不好在道德上评价，愿意投入大量研究资金进行罕见病研究的本身就是不多，你要是用道德绑架让人家打白工那就没人做了，人家有得赚才有动力继续研究进一步的改进和其他病症的药品。但要是依赖官方进行补贴，那作为没有这些病症困扰的大多数的利益又被占用了，只能说在社会生产力再进一步之前，这种问题没有最优解。

【回复】这种病一投入就是几十个亿，全球没五百人好像，平摊也费劲
【回复】主要也是得病的太少，成本平摊一下也不怎么便宜
【回复】回复 @髏飝韆 :人家要赚钱不正常？总不能要求人家做慈善吧，不赚钱谁还会去研究
欧皇型乔巴:
血友病患者在此，这药2500万一针还不能治愈…我选择继续挂凝血因子[笑哭][笑哭][笑哭]起码国产因子现在便宜而且报销比例也不低。

【回复】冶愈率不高，费用超高，明显不是给老百娃吃，这样看，凝血因子还真是最优选[tv_斜眼笑]
【回复】一定要定期规律的挂，不要等已经出血或者关节变形了再想起来去挂 预后不好
【回复】科技在进步[抓狂][抓狂]活着就有希望
羽泽陈巨帅:
顶我上去，我看见有人说圆脸的片头所出现的工霞纹是日式的，其实不然，我国也有小部分文物上有工霞纹，虽然不是主流但是的确是有，日式的工霞纹是不是我国传过去的这事的确要打一个问号，但工霞纹的确日本那边用的多一点，但不代表我国传统纹样里面没得。

【回复】那特么得抱着多大的恶意来挑刺才能找到这个攻击点啊，我都是略过[doge]
【回复】黑子总会在各种方面吹毛求疵，毕竟他们根本不在乎自己话语的对错，他们只需要被黑的人有哪怕一次的错误。
【回复】有没有一种可能，日式也是学习中式的[妙啊]
古风狗哥岂能扛:
2500万，我一辈子也赚不到药渣子[笑哭]

【回复】回复 @水母有好多腿啊 :那都是用三哥的命做实验堆起来的成果[doge]快和我说，谢谢三哥[doge]
【回复】无所谓，阿三会出手[妙啊]
【回复】[藏狐]等印度是唯一出路了
人生只为遇见:
我是进行性肌肉营养不良患者。全身肌肉逐渐无力和萎缩，大脑和神经都是正常的，多半20多岁死于并发症，我已经21岁了，全世界都没治愈的药呢[捂脸]

【回复】真有药你也买不起，快乐就完事了，至少现在你还能上网和吹牛逼。[捂脸]
【回复】加油走下去，总会有办法的
【回复】同患者，我都27了，还在活着，加油吧[打call]
MiyazonoLF:
现在满脑子是医药公司会不会创作一个病毒完了做好特效药再投毒赚钱[笑哭]

黑喵的尾巴:
我现在的公司就是研发罕见药的，已经是研发的第八九年了，估计还得几年才能正式进入临床，到时候大概一支药2-4千块钱，但成本也确实是高，毕竟是生物药，真的什么都要钱，我都怀疑就算进入临床，也不知道什么时候能收回成本

【回复】回复 @通辽汗国-锦衣卫 :这个涉及保密协议吧，估计不太能说
【回复】还得期望进入临床后，效果能够达到预期[笑哭]。害，祝成功吧
传说中的死妹控:
说白了就是个互相妥协的问题 药企要赚钱，病人要治病 常见病反正是走量，价格肯定可以打下来。 罕见病市场就那么些，你价格就不可能能下得来。 你要是非要说道德问题，那其实最简单的就是我不去造不就完了，最后绕回来变成了你愿不愿意让所有人都死？这个道德问题抛回来是无解的，除非口口社会实现。 只要市场经济还存在或者口口社会还没实现就不可能存在说有人愿意无私的去做这种事情。 而企业也知道这些玩意不可能真有几个人人用得起，所以其实这些也都是一个谈判的筹码罢了。 最终还是会和政府，患者，各方去达成一个妥协的办法的，到最后结果上肯定是还会有越来越多的人能够得救的，只是这个过程中一些明明看到了希望却负担不起的人会变成牺牲品。

【回复】当一个公司去付出行动的研发罕见病的药品时不管成不成功，旁人已经不能站在道德高地去评判它了
【回复】我国人口相对较多，导致罕见病相对不怎么罕见，也能让我国医保相对更能和药企谈判，但价格再怎么低也不会是一个小数目
【回复】回复 @尸否佛 :最优解。。。没得罕见病的人嘴里的最优解？一句话就让别人去等死还搁这最优解。。
七左星:
电影总得有反派，《我不是药神》里就不让药厂老板解释研制成本问题，就算老板浑身是爱心，看见他制药亏大本，别的老板就不会研究新药了，就算老板有爱心，经费也可能不是他自己的，要金主们也长满爱心呀。是电影不得不这样拍，药厂不是反派那反派是谁，就又被带另一个节奏了。

【回复】这电影没有坏人，药企也不是纯粹的恶，所以才显得格外的无奈[生病]
【回复】电影根本就没说药厂坏话.人家点题就是穷.
【回复】所以有那句话：世界上只有一种病，那就是穷病
全宇宙最帅的牢大:
我现在的工作就是在搞仿制药研发原料药合成的，现在正跟着在做某非医保处方药的杂质合成，人手短缺，我这新员工都成项目组骨干力量了

【回复】我现在做的这批杂质，这药要注册审批的话，起码得需要50mg这杂质X的纯品，分析那边还需要不少，总计大概需要150mg，在外面买的话单这杂质X就得两万一毫克，所以现在我们自己在做，做出来的成本越低绩效奖金越高[吃瓜]
【回复】回复 @全宇宙最帅的狗小明 :我这药合成步骤就三步，且有不少公司已经投产上市了，但杂质谱列出来有四十多个，其中有五六个是上万一毫克的，有一个他们报价甚至是五万美金一毫克，计划投产前还做不出来就只有找外国佬买了。这成本……哎
【回复】回复 @全宇宙最帅的狗小明 :我今年才毕业，对这玩意儿接触不多，刚入职听组长讲项目进度时我都怀疑我把这价格听错了……
琇芸儿:
卧槽，我是以为血友病患者，总算是看到希望了[热词系列_知识增加][热词系列_妙啊][热词系列_妙啊][热词系列_妙啊][热词系列_妙啊][热词系列_妙啊] 现在是用预防性治疗来防止出血，三天一次，我个人是一次1000单位。现在可以用国产的药，之前国内的是血制品（依稀记得是邦泰的，特别容易堵输液管），近几年才出现生物制品。再用国产的之前是用进口的，比国产的贵的多

【回复】我是甲型轻症，每次出血需要的时候才去输，一次2000个单位一次2-3天[笑哭][笑哭]
【回复】回复 @欧皇型乔巴 :我是重度的，在预防性治疗的情况下出血频率较低，如果可以及时用药（1000单位）的话疼半天就好了。
【回复】回复 @_Accelerators :有个开始，不管咋样总比没有要好
青羽化霖:
为啥这都有人喷，要求药企赔本去研发现实吗？药企还有这义务？有人研发总比没有好

【回复】因为反对的人其实根本不在乎罕见病患者。 他们只是拿病人当枪使，争取自己的利益，炫耀自己的道德优越感，毕竟不用自己付出，为什么不降价呢？没人研发死的又不是自己。
【回复】回复 @亡者的云楼 :越罕见越贵不是共识吗？当然我觉得贵的离谱了
【回复】问题是有的药企你难以搞清楚他投入研发有多少，记得有一年的药企的财报给董事的分红比用于研发的还高，阿片类药
金诺佩蒂斯:
开头这个工霞纹啊，确实历史悠久，是不是中国原创的不好说，因为我不知道；是不是日本原创也不好说，因为我也不知道；那一眼认定这是日本货的人为什么会知道呢，然后请各位聪明的网友发言[doge]，

【回复】【【容之】工字流云纹 中国南宋（12世纪）就存在，比日本战国（室町）时代（14世纪）早了200年！这可不叫工霞纹！ 工字云纹 流云纹 正本清源 预告-哔哩哔哩】 https://b23.tv/MrGCKAK
【回复】古墓级套路：拿着放大镜找可以黑的点。甚至歪曲了也要黑，就en 黑。[OK]
【回复】我去，这不是云纹之类的么，好像传统戏曲服装上有，古代衣服之类也会有的吧，好像建筑也会用
猫毛飘絮:
虽然确实贵，但是好歹有人研制，而且过了专利保护期就能大量仿制了。研制特效新药资金投入风险是真的很大[藏狐]，业内一般说法是10年10亿的投入才能有一个新药。没办法，真的是高风险高投入[捂脸]

【回复】稀有病完全属于高风险高投入低回报。能搞都算不错了
【回复】回复 @辰朝暮晖 :按你这个逻辑所有的药都是这德行了，你要求的药物研发是一个直接点对点的研发，要治这个病，就专门去特意的开发一个结构来治，可能嘛？新药研发哪个不是一波一波试出来的？前期的动物实验，招募志愿者，以及相应的试药风险补偿都不花钱的？
【回复】回复 @辰朝暮晖 :有可能是研发失败的药的副产物，但研究过程也是成本，而且研发出来之后的几期临床加上各种申报和生产费用也是非常高的，孤儿药注定就不会便宜。
淼峰狂:
在西方医药公司之前的一系列操作之下，我都已经分不清这个药，他是真的治不好，还是不能治好，谁知道这药的价钱比研发成本高了多少倍？

【回复】一个药的开发周期短了几年长了几十年，投入都是亿起步的，几十亿的大把。美国几亿人，2w患者还不一定全都是这个药治的那种类型。你觉得平摊下来每个人要多少钱才能摊上成本。你要是药企你愿意开发吗，就算开发出来你是不是想回本而不是纯拿几十亿的成本做慈善？[捂脸]
【回复】你要说常见病他们不愿意根治有可能，罕见病没必要吧，还真指望有多少人能长期吃天价药不成？
【回复】回复 @装甲格涅乌斯 :问题孤儿药想赚钱就得这么贵[藏狐]你说药企赚钱，但盈利的是大众药还是孤儿药？如果利润大部分来自孤儿药挣别人的救命钱，你的指责还有道理，但如果盈利靠的是大众药走量，你让人家拿大众药的利润补贴孤儿药研发再亏本卖，那以后谁还研发孤儿药[藏狐]
爱吃白菜的恐龙:
这要能贷款买，那真是一辈子都还不清，活着和死了没啥区别。

【回复】只要欠的够多，这就成了财富。[doge]
【回复】回复 @红月小陆 :过了专利期立马拿出比现在副作用更小效果更好的新产品
【回复】你要是能欠25W，那你妥妥被搞惨，你要能欠2500W，2.5亿，25亿，甚至更高，那你就是爷
江南卷可:
我们公司分公司是做CAR-T治疗非实体肿瘤，效果非常好，但是价格很贵。当然没有这个那么夸张一般二线城市半套一套房子的价钱。效果是真的奇效，临床试验的都是晚期的晚期复发的复发，基本没什么希望了，效果那是相当的不错。目前在美国已经上市了，国内得明后年。作为一个生物医药业内人来说，生物医药研发成本那不是一般的高，如何权衡医药公司成本收益和病患及社会医疗负担，是很大的课题。但是科技在发展，继而然后先期的高昂成本由部分富贵阶层承担，以后科技下放，成本降低，病患的希望会越来越光明的。

【回复】目前肿瘤阻断药就是个例子，所谓的O药K药，其实这些药九十代开始研发，两千年美帝开始上市，早先那价格也不是一般人能负担的起的，这十几年过去了富人承担了一些成本，专利陆续过期科技下放，国内也有好多阻断药上市了并入了医保，现在成本相当低多了，我舅就是受益者，基本晚期扩散，阻断药每月注射，能很好的控制肿瘤细胞发展，每月医保报销后两千多一月
【回复】虽然car t一百二十万一针是真的吓人，但是能和死神抢人真的很厉害，就是现在好像car t能治疗的范围还是有点少[藏狐]
【回复】这里是一个“臭卖保险的”，现在很多保险公司的产品会送cart疗法的权益，一般少的一年，长的五年十年，能报销这个针剂。如果觉得这种疗法治疗的癌症种类很少，就去存免疫细胞，都是很多保险公司会附加的医疗健康服务来的。找大保险公司，选储存治疗一体的机构。无论存着治疗癌症，还是提高免疫力，就算是冠了后恢复免疫系统，都算是为健康备份了！